Uso de ribozimas como terapia para el VIH-1

Este tipo de terapias se basan en crear células hematopoyéticas indiferenciadas resistentes al VIH-1. Para ello, se inyecta en el paciente GCSF (factor estimulante de colonias de granulocitos) y se extraen entonces PBMCs cells (células mononucleares de sangre periférica, son células sanguíneas caracterizadas por poseer un único núcleo redondo). De estas, se aíslan las HSCs cells (células madre hematopoyéticas, son las que dan lugar a las células del sistema inmune) y con ingeniería genética, se introduce en su interior hammerhead or hairpin ribozymes y se procede a su expansión clonal. Finalmente, tras la aplicación de quimioterapia en el paciente, se introducen estas células para generar linfocitos y macrófagos resistentes a la infección por VIH-1, ya que las ribozimas son capaces de evitar la replicación del virus, paralizando el ciclo lítico

Bibliografía: Burnett, J., Rossi, J. Stem cells, ribozymes and HIV. Gene Ther 16, 1178–1179 (2009). https://doi.org/10.1038/gt.2009.86, John J Rossi, Ribozyme therapy for HIV infection. Advanced Drug Delivery Reviews, Volume 44, Issue 1, Pages 71-78 (2000). https://doi.org/10.1016/S0169-409X(00)00085-5, M. Sano, Y. Kato and K. Taira. Functional gene-discovery systems based on libraries of hammerhead and hairpin ribozymes and short hairpin RNAs. Molecular BioSystems, 1, 27-35 (2005). https://doi.org/10.1039/B503235K

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